AlphaFold 3 rappresenta un salto qualitativo nella predizione strutturale delle molecole che progettiamo per interferire con la nostra biochimica. Mentre AlphaFold 2 aveva già risolto il problema di prevedere la struttura tridimensionale delle proteine a partire dalla loro sequenza elementare, la terza generazione estende capacità e accuratezza: non solo proteine isolate, ma interazioni proteina-proteina, e con DNA, RNA, ligandi e piccole molecole farmacologiche, con un miglioramento significativo rispetto ai metodi precedenti. Questo amplia il raggio d’azione per la progettazione razionale di farmaci, per capire meccanismi molecolari e per accelerare cicli di scoperta che prima richiedevano mesi o anni di cristallografia e microscopia elettronica. Tuttavia questo software è stato rilasciato con un modello di accesso più controllato e DeepMind, la divisione di Google che se ne occupa, ha pubblicato linee guida sul come bilanciare disponibilità e rischi.
Dall’altra parte, il CRISPR ha compiuto in pochi anni il percorso da sofisticata tecnica da banco di laboratorio alla clinica. Col CRISPR possiamo oggi correggere le cause genetiche di molte malattie. Tecnologie come Cas9, le varianti di «base editing» e il «prime editing» permettono modifiche precise del genoma: correzioni puntiformi, inserimenti o eliminazioni di parti delle molecole. Il risultato è una nuova generazione di terapie geniche — alcune già approvate e altre in avanzata fase clinica — per malattie che fino a poco fa sembravano intrattabili, come alcune emoglobinopatie. La letteratura recente descrive sia progressi tecnici (maggiore efficienza, vettori più sicuri, targeting migliorato) sia la crescita rapida dei test clinici. Ma i limiti restano: effetti secondari non previsti, risposta immunitaria, distribuzione nei tessuti e questioni etiche sull’editing ereditabile.
Combinando questi due mondi — predizione strutturale ad alta fedeltà e editing genomico preciso — si aprono scenari nuovi: disegnare piccole molecole terapeutiche ottimizzate in silico e poi testarne la funzione modificando col CRISPR il corrispondente bersaglio cellulare; o usare AlphaFold 3 per prevedere come una modifica genomica cambierà la conformazione proteica e quindi la funzione. Questo può ridurre i tempi di scoperta, abbassare costi e migliorare il razionale dei target farmacologici.
Ma la tecnologia senza governance è un’arma a doppio taglio. I rischi bioetici e di bio-sicurezza sono concreti: accesso differenziato alle tecnologie, possibili usi malevoli e conseguenze impreviste di editing somatico o germinale. È quindi cruciale accompagnare il progresso tecnico con regole chiare, trasparenza quando possibile, controllo sull’accesso ai modelli e meccanismi internazionali di sorveglianza e responsabilità condivisa. Se sapremo governare con saggezza questa potenza, la biomedicina del prossimo decennio potrà realizzare promesse un tempo immaginate solo dalla fantascienza. Se no, beh ve lo lascio immaginare.
